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今天分享的是：镰状细胞病：触手可及的治愈，正义仍遥不可及（英译中）
报告共计：19页
镰状细胞病：治愈进展与公平挑战并存的医学困境
镰状细胞病（SCD）是一种由β-珠蛋白基因突变引发的单基因遗传性血液疾病，异常血红蛋白使红细胞呈镰刀状，导致血管阻塞、器官损伤及多种并发症。该疾病在疟疾高发地区因具有基因保护优势而广泛传播，全球约800万患者中，美国有10.7万余人，且以非洲裔为主。
治疗突破：从症状管理到基因治愈的跨越
1995至2017年间，SCD治疗进展缓慢，仅两款药物获批。2018年后，L-谷氨酰胺、voxelotor等药物相继上市，2023年Casgevy和Lyfgenia两款基因疗法的批准更具里程碑意义，它们通过CRISPR技术或慢病毒载体修正基因缺陷，实现了从缓解症状到潜在治愈的转变。截至2025年，全球共有63个候选药物在研，但仅7种疗法获批，近半数处于临床前阶段，凸显研发挑战。
药物研发呈现多元化格局，小分子药物占比41%，仍是治疗核心，如羟基脲可减少危象和死亡率；生物制剂中，靶向P-选择素的单克隆抗体crizanlizumab可降低血管阻塞风险；基因与细胞疗法占研发管线的24%，虽具治愈潜力，但高成本（如Lyfgenia每位患者310万美元）限制了可及性。
展开剩余80%全球困境：科学突破与公平缺失的矛盾
SCD研发存在显著地理失衡。美国以47种在研药物居首，而撒哈拉以南非洲虽疾病负担最重，仅有肯尼亚进入研发前十国家。临床试验同样集中在北美（101项），非洲仅26项，与该洲85%的全球病例占比极不匹配。
系统性不平等贯穿诊疗全链条。从资金看，SCD研究经费远低于囊性纤维化等疾病，反映对黑人健康的忽视；临床试验中，黑人患者等待急诊时间比普通人群长25%，且常因种族刻板印象得不到充分止痛治疗；研究人员中仅11.5%为黑人，导致社区参与度低，26.6%的试验因入组不足终止。
未来展望：技术创新与公平落地的双重使命
尽管基因疗法带来治愈希望，但高成本与基础设施不足仍是主要障碍。创新基因组学研究所等机构正探索低成本基因治疗模式，而社区导航模型（如SHiP HU试验）和患者参与计划（如CureSCi倡议）则致力于消除参与壁垒。
SCD的挑战本质上是科学、经济与社会公平的交织。要实现“治愈触手可及”，需突破技术瓶颈，更需构建以公平为核心的医疗体系，让创新真正服务于所有患者，尤其是疾病负担最重的群体。
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